این مشارکت از پلتفرم ژن درمانی AAV یکپارچه Skyline Therapeutics بر اساس مهندسی ناقل اختصاصی و فناوری طراحی و توانایی ساخت آن برای توسعه ژن درمانی های نوآورانه با تمرکز بر کاردیومیوپاتی های اتساع ژنتیکی (DCM)، گروهی از بیماری های ویرانگر که به تدریج در حال پیشرفت هستند، استفاده می کند. گزینه های درمانی هدفمند
بر اساس این قرارداد، BioMarin و Skyline Therapeutics در زمینه کشف و تحقیق تا یک برنامه تحقیقاتی جدید دارویی (IND) همکاری خواهند کرد. BioMarin تجربه در توسعه ژن درمانی، زیست شناسی قلبی عروقی و بینش در زمینه ژنتیکی بیماری ها را به ارمغان می آورد و Skyline تخصص خود را در توسعه محصولات ژن درمانی از جمله مهندسی برداری و فناوری طراحی و قابلیت های ساخت به این همکاری کمک می کند. هر شرکت برنامه ها را از طریق توسعه بالینی در مناطق از پیش تعریف شده خود پیش خواهد برد.
در حمایت از تلاش‌های تحقیق و توسعه خود برای پروژه‌های مشترک، Skyline Therapeutics یک پرداخت نامعلوم مرتبط با امضای قرارداد دریافت می‌کند که شامل پیش‌پرداخت و سرمایه‌گذاری سهام از BioMarin است، و واجد شرایط دریافت پرداخت‌های از پیش تعیین‌شده برای R&D، نقاط عطف نظارتی و تجاری است.
BioMarin حقوق تجاری سازی محصولات درمانی حاصل از همکاری در قلمروهای خود از جمله ایالات متحده، اروپا و آمریکای لاتین را خواهد داشت و Skyline Therapeutics مسئولیت تجاری سازی در منطقه آسیا و اقیانوسیه را بر عهده خواهد داشت. علاوه بر این، Skyline Therapeutics واجد شرایط دریافت حق امتیاز در فروش آتی از BioMarin در قلمرو خود خواهد بود.
کوین اگان، معاون رئیس گروه، رئیس بخش، گفت: "ما بسیار هیجان زده هستیم که اعلام کنیم آنچه پیش بینی می کنیم یک همکاری مفید در رابط بین رویکرد نوآورانه Skyline برای مهندسی و طراحی بردار AAV و تخصص ثابت شده تیم ما در ایجاد و توسعه ژن درمانی باشد." تحقیق و توسعه اولیه، از BioMarin.
ما هیجان زده هستیم که با Skyline Therapeutics برای مقابله با این اشکال ژنتیکی کاردیومیوپاتی متسع همکاری کنیم. بریندا بالاکریشنان، معاون گروه، توسعه شرکت و تجارت در BioMarin گفت: این همکاری رهبری ما را در ژن درمانی قلبی تقویت می کند و همکاری تحقیق و توسعه ما را به آسیا گسترش می دهد، جایی که تعداد زیادی از بیماران از این بیماری های ویرانگر رنج می برند. ما مشتاقانه منتظر تقویت این همکاری و ارائه داروهای متحول کننده برای بیماران در سراسر جهان هستیم.
کاردیومیوپاتی گشاد شده یک اختلال قلبی جدی است که در آن ناهنجاری‌های ساختاری یا عملکردی عضله قلب می‌تواند منجر به عوارضی مانند آریتمی و نارسایی قلبی شود و منجر به عوارض و مرگ‌ومیر قابل توجهی شود. جی هو، مدیر ارشد علمی در Skyline Therapeutics، گفت: جهش در بسیاری از ژن ها با ایجاد DCM، در میان سایر علل بیماری، مرتبط است. ما به همراه تیم BioMarin تعدادی از ژن های حیاتی مرتبط با DCM را شناسایی کرده ایم. ما از همکاری نزدیک با BioMarin و استفاده از فناوری بردار AAV برای بررسی این اهداف جدید و توسعه درمان‌های جدید برای بیماران DCM خوشحالیم.
"همکاری با BioMarin از قابلیت های هر دو شرکت در توسعه ژن درمانی استفاده می کند. آمبر کای، مدیر عامل Skyline Therapeutics گفت: با تیم BioMarin، هدف ما از همکاری مشترک برای توسعه درمان‌هایی برای بیماری‌های قلبی عروقی ژنتیکی است که نیازهای پزشکی برآورده نشده بالا را برطرف می‌کند. ما با هم از ژن درمانی برای مقابله با بیماری های قلبی عروقی با رویکردی پیشرو در اصلاح بیماری استفاده خواهیم کرد که می تواند پارادایم درمان را در این شرایط تغییر دهد.
چه چیزی را از این مقاله باید حذف کرد:
- BioMarin will have the rights to commercialize therapeutic products resulting from the collaboration in its territories, including the United States, Europe, and Latin America, and Skyline Therapeutics will be responsible for commercialization in the Asia-Pacific region.
- در حمایت از تلاش‌های تحقیق و توسعه خود برای پروژه‌های مشترک، Skyline Therapeutics یک پرداخت نامعلوم مرتبط با امضای قرارداد دریافت می‌کند که شامل پیش‌پرداخت و سرمایه‌گذاری سهام از BioMarin است، و واجد شرایط دریافت پرداخت‌های از پیش تعیین‌شده برای R&D، نقاط عطف نظارتی و تجاری است.
- “We are thrilled to announce what we anticipate will be a fruitful collaboration at the interface between Skyline’s innovative approach to AAV vector engineering and design and our team’s proven expertise in creating and developing gene therapies,”.
