کارآزمایی ژن درمانی برای نوروپاتی دیابتی یکی از پربارگیری ترین مقالات

A HOLD FreeRelease 5 | eTurboNews | eTN
آواتار لیندا هونهولز
نوشته شده توسط لیندا هونهولز

Helixmith امروز اعلام کرد که انتشار آنها، "ژن درمانی برای نوروپاتی دیابتی: یک مطالعه تصادفی، کنترل شده با دارونما فاز III VM202، یک DNA پلاسمیدی که فاکتور رشد سلول های کبدی انسان را رمزگذاری می کند"، یکی از 10 مقاله پر بارگیری در Clinical و علوم ترجمه (CTS) در سال 2021. CTS انتشارات رسمی انجمن آمریکایی داروسازی و درمان بالینی (ASCPT) است و تحقیقات اصلی را برجسته می کند که به پل زدن اکتشافات آزمایشگاهی با تشخیص و درمان بیماری های انسانی کمک می کند. دکتر جان کسلر، پروفسور نورولوژی در نورث وسترن نویسنده اصلی این مطالعه بود. این اولین فاز 3 ژن درمانی بود که تا به حال برای درد انجام شده است. به گفته Alethea Gerding، مدیر مسئول ASCPT، «مقاله بیش از 3,000 بار دانلود شده است، به این معنی که خوانندگان گسترده ای در سراسر جهان به دست آورده است. هدف اصلی CTS تبدیل شدن به چراغ علم ترجمه است و مقالاتی مانند مقاله شما به وضوح ارزش علم ترجمه را نشان می دهد.

در این مقاله، VM202 (سلتوپلاسمید دوناپرمینوژن)، یک DNA پلاسمید کد کننده ژن HGF (فاکتور رشد کبدی) انسانی، که توسط Helixmith Co. Ltd توسعه یافته است، نویسندگان گزارش کردند که در VMDN-003b، تزریق داخل عضلانی VM202 باعث کاهش درد برای بیش از 8 مورد شد. ماه ها پس از آخرین چرخه درمان و اینکه ایمنی و تحمل آن بسیار مطلوب بود، مطابق با مطالعات قبلی. یکی از مهم‌ترین یافته‌های بالینی در VMDN-003b و مطالعه فاز II این است که VM202 در افرادی که از پره‌گابالین یا گاباپنتین، دو داروی تجویز شده در زمینه DPN استفاده نمی‌کردند، مؤثرتر بود.

این نتایج پیامدهای بالینی مهمی دارند زیرا بیش از 4.2 میلیون نفر در ایالات متحده از DPN دردناک رنج می برند و نزدیک به 1.3 میلیون بیمار به عنوان بیماران مقاوم به درمان در نظر گرفته می شوند، به این معنی که داروهای موجود در حال حاضر برای آنها کار نمی کنند (نوروپاتی دیابتی دردناک، GlobalData 2018). .

Helixmith مرحله دوم آزمایشی فاز 3 را برای DPN، REGAiN-1A (VMDN-003-2) در ایالات متحده راه اندازی کرد و در نظر دارد نتایج خط اول را تا پایان سال 2022 منتشر کند. این شرکت در حال برنامه ریزی برای شروع فاز سوم برای DPN است. در نیمه دوم سال 3

نکات کلیدی مقاله CTS

• VM202 (سلتوپلاسمید دوناپرمینوژن) یک ژن درمانی پلاسمید DNA بالقوه احیا کننده و غیر ویروسی از دیدگاه حیوانی غیر بالینی است.

• مطالعه فاز 3 برای DPN دردناک در دو بخش، یکی برای 9 ماه (VMDN-003؛ پانصد نفر) و دیگری با تمدید 3 ماهه تا 12 ماه (VMDN-003b؛ 101 نفر) انجام شد.

• ایمنی و تحمل پذیری VM202 مطابق با مطالعات قبلی بسیار مطلوب به نظر می رسد.

• این نتایج پیامدهای بالینی مهمی دارند زیرا بیش از 4.2 میلیون نفر در ایالات متحده از DPN دردناک رنج می برند و تقریباً 1.3 میلیون بیمار مقاوم هستند زیرا داروهای موجود در حال حاضر برای آنها کار نمی کند.

درباره نوروپاتی محیطی دیابتی

DPN دردناک یک عارضه شایع و ناتوان کننده دیابت است که تأثیر منفی عمیقی بر کیفیت زندگی، خواب و خلق و خوی دارد. درمان های فعلی تسکین دهنده هستند و مکانیسم های زیربنایی DPN دردناک را هدف قرار نمی دهند. علاوه بر این، تسکین علائم اغلب محدود است و بسیاری از بیماران مبتلا به DPN دردناک هنوز از مواد افیونی استفاده می کنند.

درباره نویسنده

آواتار لیندا هونهولز

لیندا هونهولز

سردبیر برای eTurboNews مستقر در مرکز eTN.

اشتراک
اطلاع از
مهمان
0 نظرات
بازخورد درون خطی
مشاهده همه نظرات
0
لطفا نظرات خود را دوست دارم ، لطفاً نظر دهید.x
به اشتراک گذاشتن برای...