Hoth Therapeutics، Inc. امروز بهروزرسانیهایی را برای درمان سرطان جدید خود، HT-KIT اعلام کرد. رویکرد نوآورانه Hoth، که از یک الیگونوکلئوتید آنتی سنس پایدار شیمیایی برای هدف قرار دادن KIT پروتوآنکوژن از طریق تغییر قاب رونوشتهای mRNA KIT استفاده میکند، به عنوان یک درمان با هدف KIT به تنهایی یا در ترکیب با عواملی که سیگنالدهی KIT را هدف قرار میدهند، در درمان بیماریها پتانسیل دارد. بدخیمی های مرتبط با KIT
از طریق یک قرارداد تحقیقات علمی با حمایت مالی با دانشگاه ایالتی کارولینای شمالی، تیم از رویکرد تغییر چارچوب mRNA HT-KIT بر روی سلولهای سرطان خون ماست سل در شرایط آزمایشگاهی استفاده کرد و دریافت که بیان پروتئین KIT، سیگنالدهی و عملکرد کاهش مییابد. درمان با HT-KIT از رشد سلول های سرطانی جلوگیری کرد و باعث مرگ سلولی در طی 72 ساعت شد. در یک مدل موش لوسمی ماست سل انسانی، رشد تومور و نفوذ سایر اندامها کاهش یافت و مرگ سلولهای تومور افزایش یافت که HT-KIT mRNA c-KIT تغییر قاب را القا کرد.
Hoth چندین درخواست ثبت اختراع را برای محافظت از این IP در سراسر جهان ثبت کرده است.
ما با داروی HT-KIT خود، سیگنال کلیدی سرطان را که در سرطان های تهاجمی متعدد، مانند ماستوسیتوز سیستمیک، لوسمی ماست سل، تومورهای استرومایی دستگاه گوارش و لوسمی حاد میلوئیدی دخیل است، خاموش می کنیم. رویکرد ما با هدف قرار دادن mRNA از مشکلات مربوط به جهش های KIT جلوگیری می کند. راب نای، مدیر اجرایی Hoth اظهار داشت: دور بعدی مطالعات پیش بالینی ما در حال انجام است و ما هیجان زده هستیم که از نتایج برای نشست برنامه ریزی شده Pre-IND خود با FDA در اواخر امسال استفاده کنیم.
HT-KIT، یک موجودیت مولکولی جدید، در اوایل سال 2022 به عنوان یک داروی یتیم برای درمان ماستوسیتوز تعیین شد. HT-KIT Hoth امکان ساخت ماده دارویی HT-KIT را با همکاری WuXi STA با موفقیت به پایان رساند.
نامگذاری داروی یتیم FDA به درمان های تحقیقاتی مربوط به بیماری ها یا شرایط پزشکی نادری که کمتر از 200,000 نفر در ایالات متحده را تحت تأثیر قرار می دهند، اعطا می شود. وضعیت داروی یتیم مزایایی را برای توسعه دهندگان دارو فراهم می کند، از جمله کمک در فرآیند توسعه دارو، اعتبار مالیاتی برای هزینه های بالینی، معافیت از برخی هزینه های FDA و هفت سال انحصار بازاریابی پس از تأیید.