مکانیسم جدید می تواند عملکرد CFTR را در فیبروز کیستیک به طور کامل بازیابی کند

Sionna Therapeutics امروز راه اندازی رسمی این شرکت و بسته شدن سرمایه 111 میلیون دلاری سری B را اعلام کرد. این دور توسط OrbiMed و با مشارکت وجوه توصیه شده توسط T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC. که یک شرکت تابعه کاملاً متعلق به QIA، صندوق ثروت مستقل قطر و سرمایه گذاران قبلی از جمله RA Capital، TPG است رهبری شد. صندوق افزایش، سرمایه گذاری اطلس و بنیاد سیستیک فیبروزیس. Sionna تا به امروز حدود 150 میلیون دلار جمع آوری کرده است.

Sionna در حال توسعه خط لوله ای از مولکول های کوچک درجه یک است که برای بازیابی کامل عملکرد پروتئین تنظیم کننده هدایت غشایی گذرنده فیبروز کیستیک (CFTR) که در CF معیوب است، با تثبیت اولین دامنه اتصال به نوکلئوتید CFTR (NBD1) طراحی شده است. علت اصلی CF جهش ژنتیکی ΔF508 است که بر ثبات NBD1 و عملکرد CFTR تأثیر می گذارد.

در مدل‌های CF in vitro پیش‌بینی‌کننده بالینی، مولکول‌های کوچک هدف‌گیری NBD1 Sionna، در ترکیب با سایر تعدیل‌کننده‌های مکمل، پتانسیل عادی‌سازی تاخوردگی، بلوغ و پایداری پروتئین CFTR تحت‌تاثیر جهش ژنتیکی ΔF508 را نشان داده‌اند. این اجازه می دهد تا انتقال مناسب CFTR به سطح سلول و تنظیم عادی جریان یون ها و آب. خط لوله Sionna با بازگرداندن کامل عملکرد CFTR برای بیماران مبتلا به جهش ژنتیکی ΔF508 به سطوحی که در سلول های افراد بدون CF دیده می شود، این پتانسیل را دارد که بهترین اثربخشی و مزایای بالینی مطلوب را برای افراد مبتلا به CF ارائه دهد.

"NBD1 یک هدف شناخته شده و مورد تحقیق است، اما تا به حال غیرقابل استفاده در نظر گرفته شده است. مایک کلونان، رئیس و مدیر اجرایی Sionna Therapeutics، گفت: بر اساس تلاش‌های متمرکز و پیشرفت مداوم ما در NBD1، ما پتانسیل عادی‌سازی عملکرد CFTR را در اکثریت قریب به اتفاق افراد مبتلا به CF مشاهده می‌کنیم. ماموریت ما در Sionna بهبود چشمگیر سلامت و کیفیت زندگی افرادی است که همچنان از عواقب و بار زندگی با CF رنج می برند. با این بودجه، سندیکای قوی و تیم با تجربه و با استعدادمان، ما برای راه‌اندازی Sionna هیجان‌زده هستیم و روی پیشبرد اولین ترکیبات از خط لوله متمایز خود به کلینیک متمرکز هستیم.»

CF یک بیماری ژنتیکی جدی و بالقوه کشنده است که توسط جهش در ژن CFTR ایجاد می شود که منجر به تجمع مخاط در ریه ها و راه های هوایی، اختلال در عملکرد پانکراس و سایر اختلالات اندام می شود که می تواند تأثیر قابل توجه و اغلب شدید بر سلامت و زندگی داشته باشد. توقع، انتظار. بیش از 100,000 نفر در سرتاسر جهان با CF زندگی می کنند، که 90 درصد آنها دارای جهش ژنتیکی ΔF508 هستند که در حوزه NBD1 CFTR رخ می دهد. این جهش باعث می شود NBD1 در دمای بدن آشکار شود و عملکرد CFTR را مختل کند. با وجود در دسترس بودن درمان‌های تایید شده در حال حاضر و پیشرفت قابل توجهی که در سایر اهداف در CFTR ایجاد شده است، اکثر افراد مبتلا به ΔF508 به عملکرد کامل CFTR دست نمی‌یابند. NBD1 برای عادی سازی عملکرد CFTR و تولید مخاط سالم و آزادانه در مجاری تنفسی، دستگاه گوارش و سایر اندام ها ضروری است.