Kazia Therapeutics Limited داده‌های بالینی جدیدی را اعلام کرد که نشان‌دهنده فعالیت paxalisib در دو شکل سرطان مغز در دوران کودکی با نیازهای پزشکی بسیار برآورده نشده است.

این داده ها موضوع سه چکیده ارائه شده در نشست سالانه انجمن آمریکایی تحقیقات سرطان (AACR) است که در نیواورلئان، لس آنجلس، از 8 تا 13 آوریل 2022 برگزار شد.

دو چکیده توسط دانشمندانی که در آزمایشگاه دستیار پروفسور جفری روبنس در دانشگاه جانز هاپکینز در بالتیمور، MD کار می کنند، استفاده از paxalisib را به عنوان یک درمان ستون فقرات در سرطان مغز دوران کودکی توصیف می کند که به عنوان تومورهای تراتوئید / رابدوئید غیر معمول (AT/RT) شناخته می شود. این اولین بار است که داده‌های کاوش پاکالیسیب در این شکل از سرطان مغز ارائه می‌شود و نشانه‌ای بالقوه جدید برای این دارو باز می‌کند.

چکیده سوم، از تیمی متفاوت از دانشمندان دانشگاه جانز هاپکینز، به رهبری دانشیار اریک رابه و دکتر کاترین بارنت، شواهدی از هم افزایی قوی بین پاکالیزیب و دسته دیگری از درمان‌های سرطان در مدل گلیوم پونتین درونی منتشر (DIPG) نشان داد. . Paxalisib قبلاً شواهدی از فعالیت در این بیماری، هم به صورت تک درمانی و هم در ترکیب با چندین نوع درمان سرطان نشان داده است، و داده های جدید، پتانسیل آن را در این بیماری بسیار چالش برانگیز تأیید می کند.

نکات کلیدی

• AT/RT یک سرطان مغز نادر است که عمدتاً نوزادان و کودکان خردسال را تحت تأثیر قرار می دهد. هیچ داروی مورد تایید FDA برای AT/RT وجود ندارد و گزینه های درمانی موجود بسیار محدود است. کمتر از یک نفر از هر پنج بیمار بیش از دو سال پس از تشخیص زنده می مانند.

• داده های آزمایشگاه پروفسور روبنس نشان می دهد که مسیر PI3K معمولاً در AT/RT فعال می شود و درمان با پاکالیزیب به تنهایی در مدل های بالینی این بیماری فعال است. علاوه بر این، ترکیب با RG2822، یک مهارکننده HDAC، یا TAK580، یک مهارکننده MAPK، به نظر می‌رسد که در مقایسه با درمان تک‌درمانی، بقای قابل توجهی را افزایش می‌دهد.

• DIPG یک سرطان مغز نادر است که به طور معمول در کودکان خردسال و نوجوانان دیده می شود. هیچ دارویی تایید شده توسط FDA وجود ندارد و میانگین امید به زندگی از تشخیص معمولاً حدود ده ماه است.

• داده های قبلی از چندین تیم از محققان، و به ویژه از تیم پروفسور مت دان در موسسه تحقیقات پزشکی هانتر، نشان داده است که paxalisib در DIPG بسیار فعال است و به طور هم افزایی با چندین داروی سرطان ترکیب می شود.

• داده های دکتر رابه و بارنت و همکارانش یک ترکیب درمانی جدید را با مهارکننده HDAC RG2833 شناسایی می کند که شواهدی از هم افزایی قوی در یک مدل پیش بالینی DIPG نشان می دهد.

مدیر عامل Kazia، دکتر جیمز گارنر، افزود: «این داده‌ها بسیار امیدوارکننده است و ما از تیم جانز هاپکینز برای این تحقیق مهم و تشویق‌کننده سپاسگزاریم. Paxalisib در حال حاضر موضوع یک کارآزمایی بالینی فاز II در حال انجام در DIPG و گلیوماهای خط میانی منتشر (NCT05009992) است و این داده‌های جدید کاربردهای بالقوه گسترده‌تری را برای این دارو در سرطان‌های مغز دوران کودکی نشان می‌دهد. ما مشتاقانه منتظر همکاری با تیم جانز هاپکینز و سایر شرکا و مشاوران هستیم تا این فرصت ها را بیشتر بررسی کنیم.

چه چیزی را از این مقاله باید حذف کرد:

Two abstracts by scientists working in the laboratory of Assistant Professor Jeffrey Rubens at Johns Hopkins University in Baltimore, MD, describe the use of paxalisib as a backbone therapy in a childhood brain cancer known as atypical teratoid / rhabdoid tumours (AT/RT).
The third abstract, from a different team of scientists at Johns Hopkins University, led by Associate Professor Eric Raabe and Dr Katherine Barnett, showed evidence of strong synergy between paxalisib and another class of cancer therapies in a model of diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG).
Paxalisib is already the subject of an ongoing phase II clinical trial in DIPG and diffuse midline gliomas (NCT05009992) and this new data suggests potential wider applications for the drug in childhood brain cancers.