PaxMedica، Inc.، یک شرکت داروسازی زیستی متمرکز بر توسعه داروهایی که به غلبه بر چالش‌های زندگی با شرایط پیچیده عصبی کمک می‌کند، امروز اعلام کرد که تأییدیه آژانس تنظیم مقررات محصولات بهداشتی آفریقای جنوبی (SAHPRA) را برای برنامه آزمایشی بالینی خود دریافت کرده است. اثرات PAX-101 (انفوزیون داخل وریدی سورامین (IV)) در بیماران مبتلا به سندرم طولانی COVID-19 (LCS) که به عنوان عواقب پس از حاد عفونت SARS-CoV-2 نیز شناخته می شود.
مطالعه، PAX-LCS-101، یک مطالعه فاز 1B، آینده نگر، تصادفی، کنترل شده با دارونما، دوسوکور، مطالعه با دوز چندگانه خواهد بود. انتظار می‌رود این مطالعه پس از کسب تاییدیه کمیته ملی اخلاق آفریقای جنوبی، ثبت‌نام بیماران را در سه ماهه اول سال جاری آغاز کند.
LCS یک بیماری جدی و چند سیستمی است که منجر به اختلال قابل توجه عملکرد در بسیاری از افراد پس از عفونت حاد با COVID-19 می شود. تشخیص LCS چالش برانگیز است زیرا هیچ آزمایش خاصی برای ایجاد تشخیص وجود ندارد. اگرچه تعاریف زیادی در ادبیات پزشکی ارائه شده است، اکثر محققان LCS را به عنوان سندرمی تعریف می کنند که شامل یک دوره طولانی از علائم مختلف فیزیکی و عصبی است که به مدت 12 هفته یا بیشتر بدون توضیح جایگزین ادامه می یابد. انتظار می‌رود این مطالعه بیمارانی را با علائم و نشانه‌های پایدار LCS، پس از عفونت مستند شده قبلی با ویروس COVID-19، ثبت نام کند. علائم LCS در هر بیمار می تواند متفاوت باشد، اما اغلب شامل خستگی، "مه مغزی"، درد، سردرد، تنگی نفس، مشکل در تمرکز و توجه، اختلال خواب، ارتوستاز و سرگیجه، و کاهش عملکرد و همچنین بسیاری از علائم مرتبط مانند مانند درد مفاصل و عضلات، افسردگی و اضطراب.
مشاهده شده است که LCS شباهت زیادی به یک اختلال پس از عفونت حاد دیگر به نام آنسفالومیلیت میالژیک / سندرم خستگی مزمن (ME/CFS) دارد. در هر دو اختلال، خستگی یک علامت برجسته است و بسیاری از علائم مشاهده شده دیگر همپوشانی دارند. هر دو شرایط ممکن است منجر به ناتوانی در کار یا انجام فعالیت‌های عادی شوند و در موارد شدید ME/CFS، ثابت شده است که سال‌ها طول می‌کشد و در نتیجه افراد آسیب‌دیده در خانه، اگر نه به تختخواب، تبدیل می‌شوند. PaxMedica قصد دارد PAX-101 را به عنوان درمانی برای LCS و ME/CFS مطالعه کند.
این کارآزمایی بالینی برای مطالعه ایمنی و تحمل، اثربخشی و PK دو دوز سورامین (5 میلی گرم بر کیلوگرم و 10 میلی گرم بر کیلوگرم) در بزرگسالان 18 سال و بالاتر با LCS برنامه ریزی شده است.
علیرغم نیاز قابل توجه پزشکی برآورده نشده برای درمان LCS، در حال حاضر هیچ داروی تایید شده ای برای این اختلال وجود ندارد. اجماع فزاینده ای در جوامع علمی و پزشکی در مورد نیاز به تحقیقات بیشتر در مورد علل LCS و اختلال بالقوه مرتبط با ME/CFS وجود دارد.
PAX-101 همچنین در حال حاضر در فاز 2 برای اختلال طیف اوتیسم ("ASD") است. این شرکت همچنین در حال توسعه PAX-102، یک فرمول اختصاصی داخل بینی از سورامین، برای ASD و سایر اختلالات عصبی است.
چه چیزی را از این مقاله باید حذف کرد:
- , a biopharmaceutical company focused on developing medicines that help overcome the challenges of living with complex neurological conditions, today announced that it has received approval from the South African Health Products Regulatory Agency (SAHPRA) for its clinical trial application to study the effects of PAX-101 (suramin intravenous (IV) infusions) in patients with Long COVID-19 Syndrome (LCS), also known as post-acute sequelae of SARS-CoV-2 infection.
- The symptoms of LCS in each patient can vary but often include fatigue, “brain fog”, pain, headaches, shortness of breath, difficulty with concentration and attention, sleep disturbance, orthostasis and dizziness, and decreased functioning as well as many associated symptoms such as joint and muscle pain, depression and anxiety.
- Although there are many definitions proposed in the medical literature, most researchers define LCS as a syndrome that includes a protracted course of various physical and neuropsychiatric symptoms that persist for 12 weeks or more without an alternative explanation.
