FDA نام داروی یتیم را برای درمان لنفوم سلول T اعطا می کند

Dialectic Therapeutics, Inc.، یک شرکت بیوتکنولوژی مرحله بالینی مستقر در تگزاس که بر ایجاد فناوری های نوین نوآورانه برای درمان سرطان متمرکز است، امروز اعلام کرد که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) نام داروی یتیم را به DT2216 برای درمان سلول های T اعطا کرده است. لنفوم DT2216 ترکیب نسل اول دیالکتیک است که با استفاده از پلتفرم فناوری اختصاصی و جدید تخریب هدفمند پروتئین ضد آپوپتوز (APTaD™) ساخته شده است.

این یک نقطه عطف مهم در توسعه DT2216، ترکیب اصلی APTaD™ ما است. تصمیم FDA برای اعطای نام داروی یتیم بر این باور ما تأکید می کند که DT2216 می تواند یک درمان امیدوارکننده برای بیماران لنفوم سلول T باشد. برای افرادی که با این سرطان نادر تشخیص داده شده اند، یک نیاز حیاتی برآورده نشده وجود دارد که در آن درمان های تایید شده فعلی نرخ پاسخ نسبتاً پایینی دارند.

سلول های T طبیعی برای زنده ماندن از انتخاب تیموس در طول رشد خود به بیان BCL-XL نیاز دارند. پس از انتخاب تیموس BCL-XL، سلول های T طبیعی دیگر BCL-XL را بیان نمی کنند. با این حال، بسیاری از لنفوم‌های سلول T، BCL-XL را به عنوان مکانیزم تبدیل نئوپلاستیک خود دوباره بیان می‌کنند و ادامه بقای آن‌ها را به عنوان یک بدخیمی امکان‌پذیر می‌سازد. مطالعات اهمیت BCL-XL را در بقای لنفوم سلول T نشان داده اند. دیالکتیک نشان داده است که DT2216 یک درمان موثر برای لنفوم سلول T در مطالعات پیش بالینی است.

دفتر توسعه محصولات یتیم FDA به داروها و داروهای بیولوژیکی که برای درمان ایمن و مؤثر، تشخیص یا پیشگیری از بیماری‌های نادر یا شرایطی که کمتر از 200,000 نفر را در نام داروی یتیم ایالات متحده تحت تأثیر قرار می‌دهند، در نظر گرفته شده است، وضعیت نامگذاری یتیم اعطا می‌کند. از جمله مشوق های مالی برای حمایت از توسعه بالینی و پتانسیل تا هفت سال انحصار بازار در ایالات متحده پس از تأیید نظارتی.