CTI BioPharma Corp اعلام کرد که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) VONJO (pacritinib) را برای درمان بزرگسالان مبتلا به میلوفیبروز اولیه یا ثانویه متوسط یا پرخطر (پس از پلی سیتمی ورا یا ترومبوسیتمی پس از ضروری) با شمارش پلاکت تایید کرده است. زیر 50 × 109/L. VONJO یک مهارکننده کیناز خوراکی جدید با اختصاصی بودن برای JAK2 و IRAK1 بدون مهار JAK1 است. دوز توصیه شده VONJO 200 میلی گرم خوراکی دو بار در روز است. VONJO اولین درمان تایید شده است که به طور خاص به نیازهای بیماران مبتلا به میلوفیبروز سیتوپنیک می پردازد.
جان ماسکارنهاس، دانشیار پزشکی، هماتولوژی و انکولوژی پزشکی، موسسه سرطان تیش، دانشکده پزشکی ایکان در کوه سینا، نیویورک، گفت: «تأیید امروز VONJO استاندارد جدیدی را برای مراقبت از بیماران میلوفیبروزیس مبتلا به میلوفیبروز سیتوپنیک ایجاد می‌کند. . نشان داده شده است که میلوفیبروز همراه با ترومبوسیتوپنی شدید، که به عنوان تعداد پلاکت‌های خون زیر 50 × 109/L تعریف می‌شود، منجر به نتایج ضعیف بقا همراه با علائم ناتوان‌کننده می‌شود. گزینه های درمانی محدود، این بیماری را به عنوان منطقه ای از نیازهای پزشکی فوری و برآورده نشده تبدیل کرده است. خوشحالم که اکنون یک گزینه درمانی جدید، مؤثر و ایمن برای این بیماران در دسترس است.»
در ایالات متحده، تقریباً 21,000 بیمار مبتلا به میلوفیبروز وجود دارد که دو سوم آنها سیتوپنی (ترومبوسیتوپنی یا کم خونی) دارند که معمولاً ناشی از سمیت سایر درمان‌های تأیید شده است. ترومبوسیتوپنی شدید، که به عنوان تعداد پلاکت های خون کمتر از 50 × 109 در لیتر تعریف می شود، در یک سوم از جمعیت کلی میلوفیبروز رخ می دهد، و پیش آگهی بدی دارد. با تایید VONJO، ما هیجان زده هستیم که اکنون می‌توانیم درمان جدیدی را ارائه دهیم که به طور خاص برای بیماران مبتلا به میلوفیبروز سیتوپنیک تایید شده است. آدام آر. کریگ گفت: ما به طور کامل برای راه اندازی تجاری، پس از تراکنش های بدهی و حق امتیاز خود با DRI، تأمین مالی می کنیم، و مشتاقانه منتظر ارائه VONJO، بهترین درمان در کلاس برای بیماران سیتوپنیک میلوفیبروزیس، در عرض 10 روز هستیم. , MD, Ph.D., رئیس و مدیر اجرایی CTI Biopharma. می‌خواهم از بیماران، مراقبان، کارکنان کارآزمایی بالینی و محققینی که آزمایش‌های بالینی VONJO را ممکن کردند، تشکر کنم. من همچنین از تیم CTI برای تلاش و فداکاری سختشان و تمرکزشان بر نیازهای بیماران سپاسگزارم.»
تایید تسریع شده بر اساس نتایج اثربخشی از مطالعه فاز 3 PERSIST-2 محوری VONJO در بیماران مبتلا به میلوفیبروزیس (تعداد پلاکت‌ها کمتر یا مساوی 100 × 109 در لیتر) است. بیماران 1:1:1 برای دریافت VONJO 200 میلی گرم دو بار در روز (BID)، VONJO 400 میلی گرم یک بار در روز (QD) یا بهترین درمان موجود (BAT) تصادفی شدند. درمان قبلی با مهارکننده JAK2 مجاز بود. در این مطالعه، در گروهی از بیماران با تعداد پلاکت پایه زیر 50 × 109 در لیتر که تحت درمان با پاکریتینیب 200 میلی گرم BD بودند، 29 درصد از بیماران کاهش حجم طحال را حداقل 35 درصد در مقایسه با 3 درصد بیماران دریافت کردند. بهترین درمان موجود، که شامل روکسولیتینیب بود. به عنوان بخشی از تأیید تسریع شده، CTI برای توصیف یک مزیت بالینی در یک کارآزمایی تأییدی لازم است. برای تحقق این الزام پس از تأیید، CTI قصد دارد آزمایش PACIFICA را با نتایج مورد انتظار در اواسط سال 2025 تکمیل کند.
شایع ترین عوارض جانبی (≥20%) پس از 200 میلی گرم VONJO دو بار در روز اسهال، ترومبوسیتوپنی، تهوع، کم خونی و ادم محیطی بود. شایع ترین عوارض جانبی جدی (≥3%) پس از 200 میلی گرم VONJO دو بار در روز، کم خونی، ترومبوسیتوپنی، پنومونی، نارسایی قلبی، پیشرفت بیماری، تب و کارسینوم سلول سنگفرشی پوست بود.
چه چیزی را از این مقاله باید حذف کرد:
- In this study, in the cohort of patients with baseline platelet counts below 50 × 109/L who were treated with pacritinib 200 mg BD, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35% compared to 3% of patients receiving best available therapy, which included ruxolitinib.
- With the approval of VONJO, we are excited to now be able to offer a new therapy that is specifically approved for patients with cytopenic myelofibrosis.
- Food and Drug Administration (FDA) has approved VONJO (pacritinib) for the treatment of adults with intermediate or high-risk primary or secondary (post-polycythemia vera or post-essential thrombocythemia) myelofibrosis with a platelet count below 50 × 109/L.
